TRATAMENTO DAS DOENÇAS PRIÔNICAS: AVANÇOS, DESAFIOS E ABORDAGENS TERAPÊUTICAS

Resumo

O estudo aborda as doenças priônicas, destacando a conversão da proteína prion celular (PrPc) em sua forma patogênica (PrPsc) como mecanismo central de sua patogênese. Essa transformação leva a doenças neurodegenerativas fatais, como a Doença de Creutzfeldt-Jakob, onde a formação de agregados amiloides resulta em danos neuronais irreversíveis. O tratamento das doenças priônicas, apesar de muitos avanços, é um grande desafio. Objetivo: revisar e sintetizar as principais estratégias terapêuticas emergentes para essas doenças, incluindo imunoterapia e terapias gênicas, além de abordar os desafios, como a barreira hematoencefálica e a falta de biomarcadores sensíveis. Método: foi realizada uma revisão descritiva de literatura nas bases PubMed, SciELO e LILACS, considerando artigos publicados entre 1999 e 2024. Foram selecionados estudos que abordavam terapias inovadoras para doenças priônicas, incluindo o uso de anticorpos monoclonais, moléculas pequenas e estabilizadores de PrPc, aplicando descritores como “Prion Diseases,” “Prion Protein,” e “Therapeutics.” A análise dos dados foi realizada de forma comparativa, organizando as informações em quadros para destacar as estratégias mais promissoras e as lacunas no tratamento. Resultados: os resultados indicaram que a imunoterapia e a terapia gênica estão entre as abordagens terapêuticas mais promissoras, embora ambas enfrentem limitações, como reações imunológicas adversas e dificuldades de atravessar a barreira hematoencefálica. Também foi evidenciada a ausência de biomarcadores específicos, o que impede o diagnóstico precoce e dificulta a intervenção antes do avanço da neurodegeneração. Conclusão: conclui-se que, apesar de avanços significativos, as doenças priônicas representam desafios terapêuticos complexos, reforçando a necessidade de inovação contínua em biotecnologia e farmacologia para desenvolver tratamentos eficazes. A investigação interdisciplinar pode trazer novas estratégias para superar essas barreiras e melhorar o manejo clínico dessas doenças devastadoras.